正如基因治疗有绕不过去的坎，基因编辑的坎也同样棘手。
目前，除了基因和细胞治疗，最被看好的就是基因编辑。
这是因为，不同于基因治疗，基因编辑不用把细胞在体外做加工处理，因此有着体内治疗的优势。
目前，在研的基因编辑集中在血液疾病领域。
熟悉健点子的你一定不陌生，基因编辑有着潜在脱靶的风险。
最新的数据表明，基因编辑的坎最新还有一个，那就是治疗前使用防止肿瘤发生的白消安。
来自最新的欧洲血液学协会年会上展示的两个试验的数据显示，福泰（Vertex）公司的基因编辑治疗CTX在22名遗传性血液疾病患者进行了至少3个月的随访数据。
结果显示，CTX对遗传性血液疾病有“一致和持续的”效果。
其中，遗传性血液病主要指地中海贫血和镰状细胞病。
Vertex公司宣布，所有15名依赖输血的地中海贫血患者都不需要进一步的输血，所有7名患有严重镰状细胞病的患者都没有疼痛。
虽然这个试验取得了积极的结果，但是，其中一个担忧也十分明显。
这就是基因编辑治疗前使用的白消安（busulfan）
白消安是一种治疗血液肿瘤的药。
在3月30日的数据截止日期的数据统计中，有1例患者在接受治疗后不到3个月发生了小脑出血。
Vertex公司表示，此严重的副作用与该患者在接受治疗前使用的白消安（busulfan）有关，目前，该问题已得到解决。
此前，另一家基因治疗公司bluebird公司也报告了接受基因治疗的血液病患者，后来确诊血液肿瘤的严重不良反应。
长期以来，病*载体一直是基因疗法研发公司需要处理的棘手问题，因为，它通常与肿瘤相关，而且，一些人也把化疗与白血病和骨髓增生异常综合征的潜在病例联系在一起，这在蓝鸟生物（bluebird）的基因治疗研究中可以看到。
这个担忧可能对CTX这个基因编辑新药带来不可确定的影响。
CTX由基因编辑公司CRISPR公司研发；这个公司是由去年的诺奖获得者之一的EmmanuelleCharpentier创立。
该基因编辑疗法由Vertex公司和CRISPR联合开发，是一种自体体外CRISPR/Cas9治疗方法。
Vertex公司早在年就与CRISPR公司合作，为了加速开发治疗方法，两公司在今年4月又进一步扩大了合作关系。
为此，Vertex公司同意额外支付9亿美元现金，以获得该基因编辑疗法未来10%的销售收入，同时CRISPR将CTX在美国的商业化责任交给了Vertex。
这个对合作伙伴关系的其他调整，让Vertex公司是全权负责CTX在全球的研发，监管申报和生产。
绕不过去的坎
如果没有好的解决办法，这个白消安问题可以影响基因编辑的长期发展。
如果说病*载体进入体内，可能引起免疫中和反应，降低基因治疗的效果，那么，基因编辑使用前使用白消安在体内的不良反应，包括一名地中海贫血患者与CTX相关或可能相关的4种严重副作用。这些副作用都与炎症有关，
长达一年随访结果
在地中海贫血研究中，研究人员对15名患者进行了4到26个月的跟踪，对镰状细胞患者进行了5到22个月的跟踪。
两项研究中的7个患者都是在接受治疗一年多以后进行的。
这个最新的是此前在12月召开的美国血液病学会年会（ASH）会议数据的更新，此前的数据仅包括10名患者。
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